Regolamento (CE) n. 1394/2007 del Parlamento europeo e del Consiglio del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate recante modifica della direttiva 2001/83/CE e del regolamento (CE) n. 726/2004 (Testo rilevante ai fini del SEE)

1. Oltre ai requisiti di farmacovigilanza di cui agli articoli da 21 a 29 del regolamento (CE) n. 726/2004, nella domanda di autorizzazione all’immissione in commercio il richiedente descrive nei dettagli le misure previste per garantire il controllo dell’efficacia dei medicinali per terapie avanzate e delle reazioni avverse.

2. In particolari casi problematici, su parere dell’Agenzia la Commissione chiede che, come parte dell’autorizzazione all’immissione in commercio, venga attuato un sistema di gestione del rischio destinato ad identificare, caratterizzare, prevenire o minimizzare i rischi connessi ai medicinali per terapie avanzate, inclusa una valutazione dell’efficienza del sistema, oppure che il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio svolga studi specifici successivamente all’immissione in commercio da sottoporre all’Agenzia per riesame. Inoltre, l’Agenzia può chiedere la trasmissione di relazioni supplementari circa la valutazione dell’efficienza del sistema di gestione del rischio e i risultati degli studi effettuati. La valutazione dell’efficienza del sistema di gestione del rischio e i risultati degli studi effettuati sono inclusi nelle relazioni periodiche di aggiornamento sulla sicurezza di cui all’articolo 24, paragrafo 3, del regolamento (CE) n. 726/2004.

3. L’Agenzia informa immediatamente la Commissione circa il non rispetto, da parte del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio, delle prescrizioni di cui al paragrafo 2.

4. L’Agenzia elabora linee guida dettagliate sull’applicazione dei paragrafi 1, 2 e 3.

5. Qualora si verifichino gravi eventi avversi o gravi reazioni avverse in relazione a un medicinale combinato per terapia avanzata, l’Agenzia ne informa le rispettive autorità nazionali competenti responsabili dell’applicazione delle direttive 90/385/CEE, 93/42/CEE e 2004/23/CE.

1. Il titolare di un’autorizzazione all’immissione in commercio di un medicinale per terapia avanzata istituisce e gestisce un sistema che garantisca la tracciabilità del prodotto individuale, dei materiali di partenza e delle materie prime, incluse tutte le sostanze che entrano in contatto con le cellule o i tessuti, attraverso l’origine, la fabbricazione, l’imballaggio, il magazzinaggio, il trasporto e la consegna all’ospedale, all’istituto o all’ambulatorio privato in cui il prodotto è utilizzato.

2. L’ospedale, l’istituto o l’ambulatorio privato in cui il prodotto di terapia avanzata è utilizzato istituisce e gestisce un sistema per la tracciabilità del paziente e del prodotto. Tale sistema contiene particolari sufficienti a consentire il collegamento di ogni prodotto al paziente che l’ha ricevuto e viceversa.

3. Ove un medicinale per terapia avanzata contenga cellule o tessuti umani, il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio, al pari dell’ospedale, dell’istituto o dell’ambulatorio privato in cui il prodotto viene utilizzato, garantisce che il sistema di tracciabilità allestito conformemente ai paragrafi 1 e 2 del presente articolo sia complementare e compatibile con le prescrizioni di cui agli articoli 8 e 14 della direttiva 2004/23/CE relativamente a cellule e tessuti umani diversi dalle cellule ematiche e agli articoli 14 e 24 della direttiva 2002/98/CE relativamente alle cellule ematiche di origine umana.

4. Il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio conserva i dati di cui al paragrafo 1 per un minimo di 30 anni dopo la data di scadenza del prodotto oppure per un periodo più lungo ove richiesto dalla Commissione come condizione per l’autorizzazione all’immissione in commercio.

5. In caso di fallimento o di liquidazione del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e ove l’autorizzazione all’immissione in commercio non sia trasferita ad un’altra persona giuridica, i dati di cui al paragrafo 1 sono trasferiti all’Agenzia.

6. In caso di sospensione, revoca o ritiro dell’autorizzazione all’immissione in commercio, il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio permane soggetto agli obblighi di cui ai paragrafi 1, 3 e 4.

7. La Commissione elabora linee guida dettagliate quanto all’applicazione dei paragrafi da 1 a 6, in particolare circa il tipo e la quantità di dati di cui al paragrafo 1.

1. Il richiedente o il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio può chiedere all’Agenzia consulenza in materia di progettazione e di attuazione della farmacovigilanza e del sistema di gestione del rischio di cui all’articolo 14.

2. In deroga all’articolo 8, paragrafo 1, del regolamento (CE) n. 297/95 del Consiglio, del 10 febbraio 1995, concernente i diritti spettanti all’Agenzia europea di valutazione dei medicinali¹⁴, è applicato uno sconto, del 90 % per le piccole e medie imprese e del 65 % per gli altri richiedenti, sui diritti per consulenze scientifiche spettanti all’Agenzia per ogni consulenza in materia di prodotti medicinali per terapie avanzate ai sensi del paragrafo 1 del presente articolo e dell’articolo 57, paragrafo 1, lettera n), del regolamento (CE) n. 726/2004.

1. Il richiedente che sviluppi un prodotto basato su geni, cellule o tessuti può chiedere una raccomandazione scientifica dell’Agenzia al fine di determinare se il prodotto in questione rientri, a livello scientifico, nella definizione di medicinale per terapia avanzata. Dopo aver consultato la Commissione, l’Agenzia fornisce tale raccomandazione entro 60 giorni dal ricevimento della richiesta.

2. Previa eliminazione di tutte le informazioni di natura commerciale riservata, l’Agenzia pubblica sintesi delle raccomandazioni fornite conformemente al paragrafo 1.

1. In deroga al regolamento (CE) n. 297/95, i diritti relativi all’autorizzazione all’immissione in commercio sono ridotti del 50 % se il richiedente è un ospedale o una piccola o media impresa e può dimostrare che il medicinale per terapia avanzata in questione riveste nella Comunità un particolare interesse per la salute pubblica.

2. Il paragrafo 1 si applica altresì ai diritti relativi alle attività svolte dall’Agenzia successivamente all’autorizzazione nel corso del primo anno successivo alla concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio del medicinale per terapie avanzate.

3. I paragrafi 1 e 2 si applicano durante i periodi transitori di cui all’articolo 29.

1. In seno all’Agenzia è istituito un comitato per le terapie avanzate.

2. Fatte salve disposizioni contrarie nel presente regolamento, al comitato per le terapie avanzate si applica il regolamento (CE) n. 726/2004.

3. Il direttore esecutivo dell’agenzia è responsabile dell’adeguato coordinamento tra il comitato per le terapie avanzate e gli altri comitati dell’agenzia, in particolare il comitato per i medicinali per uso umano, il comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza e il comitato per i medicinali orfani, i relativi gruppi di lavoro e altri gruppi scientifici consultivi.

1. Il comitato per le terapie avanzate si compone dei seguenti membri:

1. a) cinque membri o cinque membri cooptati del comitato per i medicinali per uso umano provenienti da cinque Stati membri, con supplenti proposti dal loro rispettivo Stato membro o, nel caso di membri cooptati del comitato per i medicinali per uso umano, indicati da quest’ultimo sulla base del parere del corrispondente membro cooptato. Tali cinque membri con i relativi supplenti sono designati dal comitato per i medicinali per uso umano;

2. b) un membro e un supplente designati da ogni Stato membro la cui competente autorità nazionale non sia rappresentata tra i membri e i supplenti designati dal comitato per i medicinali per uso umano;

3. c) due membri e due supplenti designati dalla Commissione, a seguito di richiesta pubblica di manifestazione di interesse e previa consultazione del Parlamento europeo, in rappresentanza della professione medica;

4. d) due membri e due supplenti designati dalla Commissione, a seguito di richiesta pubblica di manifestazione di interesse e previa consultazione del Parlamento europeo, in rappresentanza delle associazioni di pazienti.

I supplenti rappresentano e votano per conto dei membri in loro assenza.

2. Tutti i membri del comitato per le terapie avanzate vengono scelti in base alle loro qualifiche o esperienze scientifiche in materia di medicinali per terapie avanzate. Ai fini del paragrafo 1, lettera b), sotto il coordinamento del direttore esecutivo dell’Agenzia gli Stati membri cooperano affinché la composizione finale del comitato per le terapie avanzate rappresenti adeguatamente e in modo equilibrato i settori scientifici interessati dalle terapie avanzate, inclusi dispositivi medici, ingegneria tessutale, terapia genica, terapia cellulare, biotecnologia, chirurgia, farmacovigilanza, gestione del rischio ed etica. Almeno due membri e due supplenti del comitato per le terapie avanzate possiedono competenze scientifiche in materia di dispositivi medici.

3. I membri del comitato per le terapie avanzate vengono designati per un periodo rinnovabile di tre anni. Alle riunioni del comitato per le terapie avanzate possono essere accompagnati da esperti.

4. Il comitato per le terapie avanzate elegge il proprio presidente tra i suoi membri per un mandato di tre anni, rinnovabile una sola volta.

5. L’Agenzia rende pubblici i nominativi e le qualifiche scientifiche di tutti i membri, in particolare sul proprio sito Internet.