Regolamento (UE) 2021/2282 del Parlamento europeo e del Consiglio del 15 dicembre 2021 relativo alla valutazione delle tecnologie sanitarie e che modifica la direttiva 2011/24/UE (Testo rilevante ai fini del SEE)

visto il trattato sul funzionamento dell’Unione europea, in particolare gli articoli 114 e 168,

vista la proposta della Commissione europea,

previa trasmissione del progetto di atto legislativo ai parlamenti nazionali,

visto i pareri del Comitato economico e sociale europeo¹,

previa consultazione del Comitato delle regioni,

deliberando secondo la procedura legislativa ordinaria²,

Lo sviluppo delle tecnologie sanitarie è un motore fondamentale della crescita economica e dell’innovazione nell’Unione ed è essenziale per il conseguimento di un elevato livello di protezione della salute che le politiche sanitarie devono garantire, a vantaggio di tutti. Le tecnologie sanitarie costituiscono un settore economico innovativo e rientrano in un mercato globale per la spesa sanitaria che rappresenta il 10 % del prodotto interno lordo dell’Unione. Le tecnologie sanitarie comprendono i medicinali, i dispositivi medici, i dispositivi medico-diagnostici in vitro e le procedure mediche, nonché le misure per la prevenzione, la diagnosi o la cura delle malattie.

La valutazione delle tecnologie sanitarie (Health Technology Assessment – HTA) è un processo basato su evidenze scientifiche che consente alle autorità competenti di determinare l’efficacia relativa di tecnologie sanitarie nuove o esistenti. Tale valutazione è incentrata in particolare sul valore aggiunto di una tecnologia sanitaria rispetto ad altre tecnologie sanitarie nuove o esistenti.

L’HTA può contribuire a promuovere l’innovazione, che offre i migliori risultati per i pazienti e la società in generale e rappresenta uno strumento importante per garantire l’introduzione e l’utilizzo adeguati delle tecnologie sanitarie.

L’HTA può comprendere gli aspetti sia clinici sia non clinici di una tecnologia sanitaria, a seconda del sistema sanitario. Le azioni congiunte in materia di HTA cofinanziate dall’Unione (azioni congiunte EUnetHTA) hanno individuato nove domini con riferimento ai quali sono valutate le tecnologie sanitarie. Di questi, quattro sono clinici e cinque non clinici. I quattro domini di valutazione clinici riguardano l’individuazione di un problema sanitario e della tecnologia sanitaria attuale, l’esame delle caratteristiche tecniche della tecnologia sanitaria oggetto di valutazione, la sua sicurezza relativa e la sua efficacia clinica relativa. I cinque domini di valutazione non clinici riguardano il costo e la valutazione economica di una tecnologia sanitaria e i suoi aspetti etici, organizzativi, sociali e giuridici.

L’HTA può migliorare l’evidenza scientifica utilizzata per indirizzare le decisioni cliniche e l’accesso a tecnologie sanitarie da parte dei pazienti, anche quando una tecnologia sanitaria diventa obsoleta. I risultati dell’HTA sono utilizzati per orientare le decisioni in materia di assegnazione delle risorse di bilancio nel settore della sanità, ad esempio per quanto riguarda la fissazione dei prezzi o i livelli di rimborso delle tecnologie sanitarie. L’HTA può quindi aiutare gli Stati membri a creare e gestire sistemi sanitari sostenibili e promuovere l’innovazione che porti a risultati migliori per i pazienti.

L’effettuazione di valutazioni parallele da parte di più Stati membri e l’esistenza di divergenze tra le disposizioni legislative, regolamentari e amministrative nazionali relative ai processi e alle metodologie di valutazione possono far sì che agli sviluppatori di tecnologie sanitarie siano rivolte molteplici e divergenti richieste di dati. Possono comportare anche duplicazioni e risultati difformi delle valutazioni, risultanti dallo specifico contesto sanitario nazionale.

Gli Stati membri hanno effettuato alcune valutazioni congiunte nel quadro delle azioni congiunte EUnetHTA, ma la cooperazione volontaria e la produzione di risultati sono state inefficienti, essendo fondate sulla cooperazione basata su singoli progetti in assenza di un modello sostenibile di cooperazione. L’utilizzo a livello degli Stati membri dei risultati delle azioni congiunte dell’EUnetHTA, comprese le relative valutazioni cliniche congiunte, è rimasto limitato, il che significa che non è stato sufficientemente affrontato il problema della duplicazione delle valutazioni della stessa tecnologia da parte delle autorità e degli organismi HTA entro un arco temporale identico o simile in Stati membri differenti. D’altro canto, nell’attuazione del presente regolamento dovrebbero essere presi in considerazione i principali risultati delle azioni congiunte dell’EUnetHTA, in particolare i risultati scientifici quali i documenti metodologici e di orientamento nonché gli strumenti informatici (IT) intesi ad archiviare e scambiare informazioni.

Nelle sue conclusioni del 1o dicembre 2014 sull’innovazione a beneficio dei pazienti³, il Consiglio ha riconosciuto il ruolo fondamentale che l’HTA ha come strumento di politica sanitaria su cui sondare scelte corroborate da prove, sostenibili ed eque in materia di assistenza sanitaria e tecnologie sanitarie a beneficio dei pazienti. In tali conclusioni, il Consiglio ha inoltre invitato la Commissione a continuare a sostenere la cooperazione in modo sostenibile e ha chiesto di rafforzare i lavori comuni tra gli Stati membri in materia di HTA e di vagliare le opportunità di cooperazione sullo scambio di informazioni tra organismi competenti. Inoltre, nelle sue conclusioni del 7 dicembre 2015 su una medicina personalizzata per i pazienti⁴, il Consiglio ha invitato gli Stati membri e la Commissione a rafforzare le metodologie HTA applicabili alla medicina personalizzata, mentre nelle sue conclusioni del 17 giugno 2016 sul rafforzamento dell’equilibrio nei sistemi farmaceutici dell’Unione europea e degli Stati membri⁵ il Consiglio ha confermato ulteriormente che gli Stati membri riconoscono un chiaro valore aggiunto alla cooperazione nella valutazione delle tecnologie sanitarie. A sua volta, la relazione comune della Direzione Generale degli Affari economici e finanziari e del comitato di politica economica, dell’ottobre 2016, ha chiesto un maggiore sviluppo della cooperazione europea in materia di HTA. Infine, nelle sue conclusioni del 15 giugno 2021 sull’accesso ai medicinali e ai dispositivi medici per un’UE più forte e resiliente⁶, il Consiglio ha invitato gli Stati membri e la Commissione a valutare la possibilità di istituire un piano d’azione dell’UE per la raccolta di dati dal mondo reale e la produzione di evidenze, che promuova una migliore collaborazione tra le iniziative nazionali e transfrontaliere in corso e che possa contribuire a ridurre le lacune in termini di evidenze nelle decisioni degli organismi di HTA e degli organismi pagatori.

Il Parlamento europeo, nella sua risoluzione del 2 marzo 2017 sulle opzioni dell’UE per un miglior accesso ai medicinali⁷, ha invitato la Commissione a proporre quanto prima una legislazione su un sistema europeo per l’HTA e ad armonizzare criteri trasparenti in materia di HTA per stabilire il valore aggiunto terapeutico delle tecnologie sanitarie e la relativa efficacia rispetto alla migliore alternativa disponibile, tenendo conto del livello d’innovazione e di beneficio per i pazienti.

Nella sua comunicazione del 28 ottobre 2015 dal titolo «Migliorare il mercato unico: maggiori opportunità per i cittadini e le imprese», la Commissione ha dichiarato l’intenzione di introdurre un’iniziativa in merito all’HTA al fine di ottenere un maggiore coordinamento nell’intento di evitare molteplici valutazioni di un prodotto in Stati membri differenti e di migliorare il funzionamento del mercato unico delle tecnologie sanitarie.

Il presente regolamento mira a conseguire un elevato livello di protezione della salute dei pazienti e degli utilizzatori garantendo nel contempo il buon funzionamento del mercato interno per quanto riguarda i medicinali, i dispositivi medici e i dispositivi medico-diagnostici in vitro. Al tempo stesso, istituisce un quadro volto a sostenere gli Stati membri nella cooperazione e le misure necessarie per la valutazione clinica delle tecnologie sanitarie. Entrambi gli obiettivi sono perseguiti contemporaneamente e, sebbene siano indissolubilmente legati, l’uno non è secondario rispetto all’altro. Per quanto riguarda l’articolo 114 del trattato sul funzionamento dell’Unione europea (TFUE), il presente regolamento stabilisce le procedure e le norme per lo svolgimento di attività congiunte e l’istituzione di un quadro a livello dell’Unione. Per quanto riguarda l’articolo 168 TFUE, pur mirando a fornire un livello elevato di protezione della salute, il presente regolamento consente la cooperazione tra gli Stati membri su taluni aspetti dell’HTA.

Le attività congiunte dovrebbero essere realizzate secondo il principio della buona prassi amministrativa e dovrebbero mirare a raggiungere il livello massimo di qualità, trasparenza e indipendenza.

Gli sviluppatori di tecnologie sanitarie spesso incontrano difficoltà nel presentare gli stessi dati, informazioni, analisi e altre evidenze a Stati membri diversi e anche in momenti diversi. La duplicazione delle trasmissioni e la considerazione di tempistiche di trasmissione diverse fra gli Stati membri può costituire un notevole onere amministrativo per gli sviluppatori di tecnologie sanitarie, in particolare per le imprese più piccole con risorse limitate, e potrebbe contribuire a creare ostacoli e distorsioni all’accesso al mercato, con conseguente mancanza di prevedibilità del contesto imprenditoriale, costi più elevati e, nel lungo periodo, effetti negativi sull’innovazione. Pertanto, il presente regolamento dovrebbe prevedere un meccanismo che garantisca che informazioni, dati, analisi e altre evidenze necessari per la valutazione clinica congiunta siano trasmessi una sola volta a livello dell’Unione dallo sviluppatore di tecnologie sanitarie.

A norma dell’articolo 168, paragrafo 7, TFUE, gli Stati membri sono responsabili della definizione della loro politica sanitaria e dell’organizzazione e della fornitura di servizi sanitari e di assistenza medica. Tali responsabilità includono la gestione dei servizi sanitari e dell’assistenza medica e, in particolare, l’assegnazione delle risorse loro destinate. È necessario, pertanto, che l’azione dell’Unione sia limitata a quegli aspetti dell’HTA che riguardano la valutazione clinica congiunta di una tecnologia sanitaria e, in particolare, a garantire che non vi siano giudizi di valore nelle valutazioni cliniche congiunte al fine di rispettare le responsabilità degli Stati membri conformemente all’articolo 168, paragrafo 7, TFUE. A tale riguardo, le valutazioni cliniche congiunte previste dal presente regolamento costituiscono un’analisi scientifica degli effetti relativi della tecnologia sanitaria valutata sugli esiti di salute in relazione ai parametri selezionati, sulla base dell’ambito di valutazione. L’analisi scientifica comprenderà inoltre la considerazione del grado di certezza degli effetti relativi, prendendo in considerazione i punti di forza e i limiti delle evidenze disponibili. I risultati delle valutazioni cliniche congiunte non dovrebbero pertanto pregiudicare la discrezionalità degli Stati membri nell’effettuare valutazioni sul valore clinico aggiunto delle tecnologie sanitarie in questione né predeterminare successive decisioni in materia di fissazione dei prezzi e di rimborso delle tecnologie sanitarie, ivi compresa la determinazione dei criteri per tali decisioni sulla fissazione dei prezzi e sul rimborso che potrebbero dipendere da considerazioni di ordine sia clinico sia non clinico, singolarmente o congiuntamente, e restano esclusivamente di competenza nazionale.

Gli Stati membri dovrebbero essere in grado di effettuare analisi cliniche complementari, necessarie per il processo nazionale generale di HTA, sulle tecnologie sanitarie per le quali è disponibile una relazione sulla valutazione clinica congiunta. In particolare, gli Stati membri dovrebbero essere in grado di effettuare analisi cliniche complementari riguardanti, tra l’altro, gruppi di pazienti, comparatori o esiti di salute diversi da quelli inclusi nella relazione sulla valutazione clinica congiunta, o utilizzando una metodologia differente, qualora tale metodologia sia richiesta nel processo nazionale generale di HTA dello Stato membro interessato. Qualora siano necessarie ulteriori informazioni, dati, analisi e altre evidenze ai fini di analisi cliniche complementari, gli Stati membri dovrebbero poter chiedere agli sviluppatori di tecnologie sanitarie di trasmettere tali informazioni, dati, analisi e altre evidenze necessari. Il presente regolamento non dovrebbe limitare in alcun modo il diritto degli Stati membri di effettuare valutazioni non cliniche sulla stessa tecnologia sanitaria prima o nel corso della preparazione di una relazione sulla valutazione clinica congiunta o dopo la sua pubblicazione.

Al fine di garantire la massima qualità delle valutazioni cliniche congiunte, assicurare un ampio consenso e consentire la messa in comune delle competenze e delle risorse tra le autorità e gli organismi nazionali preposti all’HTA, è opportuno seguire un approccio graduale, iniziando con un numero ridotto di medicinali sottoposti a valutazione congiunta e solo in una fase successiva prevedere che siano effettuate valutazioni cliniche congiunte degli altri medicinali assoggettati alla procedura centralizzata per l’autorizzazione all’immissione in commercio ai sensi del regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio⁸ e se tali medicinali sono successivamente autorizzati per una nuova indicazione terapeutica.

Dovrebbero essere effettuate valutazioni cliniche congiunte anche di alcuni dispositivi medici quali definiti nel regolamento (UE) 2017/745 del Parlamento europeo e del Consiglio⁹ che rientrano nelle classi di maggior rischio e per i quali i pertinenti gruppi di esperti di cui all’articolo 106, paragrafo 1, di tale regolamento, hanno espresso pareri o opinioni, nonché di dispositivi medico-diagnostici in vitro classificati nella classe D a norma del regolamento (UE) 2017/746 del Parlamento europeo e del Consiglio¹⁰.

Tenuto conto della complessità di taluni dispositivi medici e medico-diagnostici in vitro, nonché delle competenze necessarie per valutarli, gli Stati membri dovrebbero essere in grado, qualora osservino un valore aggiunto, di avviare una cooperazione volontaria in materia di valutazione delle tecnologie sanitarie su dispositivi medici classificati nelle classi IIb o III conformemente all’articolo 51 del regolamento (UE) 2017/745 e su dispositivi medico-diagnostici in vitro classificati nella classe D conformemente all’articolo 47 del regolamento (UE) 2017/746 che sono software e che non rientrano nell’ambito delle valutazioni cliniche congiunte a norma del presente regolamento.

Al fine di garantire che le valutazioni cliniche congiunte effettuate sulle tecnologie sanitarie restino accurate e pertinenti, di elevata qualità e basate sulla migliore evidenza scientifica disponibile in ciascun momento, è opportuno stabilire le condizioni per l’aggiornamento di tali valutazioni, in particolare nel caso in cui i dati aggiuntivi, che diventano disponibili dopo la valutazione iniziale, siano potenzialmente in grado di migliorare l’accuratezza e la qualità della valutazione.

Dovrebbe essere istituito un gruppo di coordinamento degli Stati membri sulla valutazione delle tecnologie sanitarie («gruppo di coordinamento») composto da rappresentanti degli Stati membri, in particolare provenienti da autorità e organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie, con il compito di monitorare l’effettuazione delle valutazioni cliniche congiunte e delle altre attività congiunte che rientrano nell’ambito di applicazione del presente regolamento. Al fine di garantire un approccio guidato dagli Stati membri alle valutazioni cliniche congiunte e alle consultazioni scientifiche congiunte, gli Stati membri dovrebbero designare i membri del gruppo di coordinamento. Tali membri dovrebbero essere designati allo scopo di garantire un livello elevato di competenze nel gruppo di coordinamento. I membri del gruppo di coordinamento dovrebbero designare le autorità e gli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie in seno ai sottogruppi, che dovrebbero fornire competenze tecniche adeguate per svolgere valutazioni cliniche congiunte e consultazioni scientifiche congiunte, tenendo conto della necessità di mettere a disposizione competenze nel campo dell’HTA per i medicinali, i dispositivi medici e i dispositivi medico-diagnostici in vitro.

Per rispecchiare la natura scientifica della cooperazione e fare in modo che le decisioni adottate dal gruppo di coordinamento rispondano agli obiettivi di garantire attività congiunte della massima qualità scientifica e imparzialità, il gruppo di coordinamento dovrebbe adoperarsi al meglio per raggiungere un consenso. Se tale consenso non può essere raggiunto, e al fine di garantire un meccanismo decisionale fluido in seno al gruppo di coordinamento, le decisioni di natura tecnica e scientifica dovrebbero essere adottate a maggioranza semplice, con un voto per ogni Stato membro, indipendentemente dal numero di membri del gruppo di coordinamento di un determinato Stato membro. In via eccezionale, data la loro diversa natura, le decisioni relative all’adozione del programma di lavoro annuale, della relazione annuale e della direzione strategica per i lavori dei sottogruppi dovrebbero essere adottate a maggioranza qualificata.

La Commissione non dovrebbe partecipare alle votazioni sulle valutazioni cliniche congiunte né formulare osservazioni sul contenuto delle relazioni sulle valutazioni cliniche congiunte.

Il gruppo di coordinamento dovrebbe far sì che le attività scientifiche congiunte nonché le procedure e la metodologia per la preparazione delle relazioni sulle valutazioni cliniche congiunte e dei documenti finali delle consultazioni scientifiche congiunte garantiscano la massima qualità, siano predisposte tempestivamente e rispecchino lo stato dell’arte della scienza medica al momento della loro preparazione.

Le metodologie di esecuzione delle valutazioni cliniche congiunte e delle consultazioni scientifiche congiunte dovrebbero essere adattate per includere le specificità delle nuove tecnologie sanitarie per le quali alcuni dati potrebbero non essere facilmente disponibili, tra l’altro, nel caso dei medicinali orfani, dei vaccini e dei medicinali per terapie avanzate.

L’ambito di valutazione delle valutazioni cliniche congiunte dovrebbe essere inclusivo e rispecchiare le esigenze di tutti gli Stati membri per quanto riguarda i dati e le analisi che devono essere trasmessi dallo sviluppatore di tecnologie sanitarie.

Laddove siano utilizzate per formulare successive decisioni amministrative a livello di Stato membro, le valutazioni cliniche congiunte costituiscono una delle diverse fasi preparatorie di una procedura in più fasi. Gli Stati membri restano le uniche entità responsabili dei processi nazionali di HTA, delle conclusioni sul valore di una tecnologia sanitaria e delle decisioni risultanti dalle valutazioni delle tecnologie sanitarie. Gli Stati membri dovrebbero poter stabilire in quale fase del loro processo HTA, e da quale autorità od organismo, debbano essere prese in considerazione le relazioni sulle valutazioni cliniche congiunte.

Il gruppo di coordinamento dovrebbe adoperarsi con il massimo impegno per approvare la relazione sulla valutazione clinica congiunta per consenso. Se un consenso non può essere raggiunto, e al fine di garantire il completamento delle relazioni sulle valutazioni cliniche congiunte entro il termine stabilito, si dovrebbero includere nelle relazioni i pareri scientifici divergenti. Per garantire l’integrità del sistema delle valutazioni cliniche congiunte e l’obiettivo del consenso, l’inclusione dei pareri scientifici divergenti dovrebbe essere limitata ai pareri pienamente giustificati da motivi scientifici ed essere pertanto considerata una misura eccezionale.

Agli Stati membri dovrebbe restare la responsabilità di trarre conclusioni a livello nazionale sul valore aggiunto clinico di una tecnologia sanitaria, poiché tali conclusioni dipendono dallo specifico contesto sanitario di un determinato Stato membro e dalla pertinenza delle singole analisi contenute nella relazione sulla valutazione clinica congiunta (ad esempio, nella relazione sulla valutazione clinica congiunta potrebbero essere inclusi vari comparatori, di cui solo una selezione pertinente per un determinato Stato membro). La relazione sulla valutazione clinica congiunta dovrebbe contenere una descrizione degli effetti relativi osservati per gli esiti di salute analizzati, compresi i risultati numerici e gli intervalli di confidenza, come anche un’analisi dell’incertezza scientifica nonché dei punti di forza e dei limiti delle evidenze (ad esempio, la validità interna ed esterna). La relazione sulla valutazione clinica congiunta dovrebbe essere fattuale e non contenere alcun giudizio di valore, classificazione degli esiti di salute, conclusioni sul beneficio complessivo o sul valore clinico aggiunto della tecnologia sanitaria valutata, alcuna posizione sulla popolazione destinataria in cui la tecnologia sanitaria dovrebbe essere utilizzata, o alcuna posizione sul ruolo che la tecnologia sanitaria dovrebbe assumere nella strategia terapeutica, diagnostica o preventiva.

La trasparenza e la consapevolezza del pubblico in relazione al processo sono essenziali. In caso di dati riservati per motivi commerciali, i motivi della riservatezza devono essere chiaramente indicati e giustificati e i dati riservati chiaramente delimitati e protetti.

Quando effettuano valutazioni a livello nazionale o regionale di tecnologie sanitarie che sono state valutate a livello dell’Unione, gli Stati membri dovrebbero tenere conto delle relazioni sulle valutazioni cliniche congiunte elaborate a tale livello. A tale riguardo, considerando soprattutto le diverse tempistiche applicabili alle decisioni nazionali in materia di HTA, gli Stati membri dovrebbero poter tenere conto di informazioni, dati, analisi e altre evidenze non inclusi nella valutazione clinica congiunta svolta a livello dell’Unione. La valutazione effettuata a livello nazionale o regionale su una tecnologia sanitaria che è stata valutata a livello dell’Unione dovrebbe essere messa a disposizione del gruppo di coordinamento.

Nel contesto del presente regolamento, l’espressione «tenere debitamente conto», ove applicata a una relazione sulla valutazione clinica congiunta, significa che la relazione dovrebbe rientrare nella documentazione delle autorità o degli organismi che partecipano alle attività di HTA a livello regionale o di Stato membro e dovrebbe essere presa in considerazione per qualsiasi valutazione delle tecnologie sanitarie a livello di Stato membro. Se è disponibile, la relazione sulla valutazione clinica congiunta dovrebbe far parte della documentazione a sostegno del processo nazionale di HTA. Tuttavia, il contenuto della relazione di valutazione clinica congiunta è di natura scientifica e non dovrebbe essere vincolante per tali autorità od organismi o per gli Stati membri. Qualora una relazione di valutazione clinica congiunta non sia disponibile al momento del completamento della valutazione nazionale, eventuali processi successivi a livello di Stato membro non dovrebbero subire ritardi. Una relazione sulla valutazione clinica congiunta non dovrebbe avere alcun impatto esterno sui richiedenti e altre parti diverse dagli Stati membri.

L’obbligo per gli Stati membri di non richiedere a livello nazionale informazioni, dati, analisi o altre evidenze trasmessi a livello dell’Unione dagli sviluppatori di tecnologie sanitarie riduce, laddove tali sviluppatori rispettino gli obblighi di trasmissione delle informazioni stabiliti a norma del presente regolamento, gli oneri amministrativi e finanziari a loro carico che deriverebbero dal dover soddisfare molteplici e divergenti richieste di informazioni, dati, analisi o altre evidenze a livello di Stato membro. Tale obbligo non dovrebbe tuttavia escludere la possibilità degli Stati membri di chiedere chiarimenti agli sviluppatori di tecnologie sanitarie in merito alle informazioni, ai dati, alle analisi o ad altre evidenze che sono stati trasmessi.

L’obbligo per gli Stati membri di non richiedere a livello nazionale informazioni, dati, analisi o altre evidenze già trasmessi a livello dell’Unione dagli sviluppatori di tecnologie sanitarie non dovrebbe comprendere le richieste di informazioni, dati, analisi o altre evidenze nell’ambito dei programmi di accesso precoce a livello di Stato membro. Tali programmi di accesso precoce a livello di Stato membro mirano a fornire ai pazienti l’accesso a medicinali in situazioni di importanti bisogni medici non soddisfatti prima del rilascio di un’autorizzazione centralizzata all’immissione in commercio.

Gli sviluppatori di tecnologie sanitarie non dovrebbero presentare a livello nazionale informazioni, dati, analisi o altre evidenze già trasmessi a livello dell’Unione. In tal modo si assicura che gli Stati membri possano richiedere agli sviluppatori di tecnologie sanitarie soltanto informazioni, dati, analisi e altre evidenze a livello di Stato membro che non sono già disponibili a livello dell’Unione.

Riguardo ai medicinali, quando si effettua una valutazione clinica congiunta, dovrebbero essere presi in considerazione in via preferenziale gli studi clinici di comparazione diretta, che sono randomizzati, in cieco e includono un gruppo di controllo, la cui metodologia è conforme alle norme internazionali di medicina basata sulle evidenze. Tale approccio non dovrebbe tuttavia escludere di per sé gli studi osservazionali, compresi quelli basati su dati dal mondo reale, laddove tali studi siano accessibili.

La tempistica per le valutazioni cliniche congiunte dei medicinali dovrebbe essere fissata il più possibile con riferimento a quella applicabile al completamento della procedura centralizzata per l’autorizzazione all’immissione in commercio ai sensi del regolamento (CE) n. 726/2004. Tale coordinamento dovrebbe assicurare che le valutazioni cliniche congiunte possano effettivamente facilitare l’accesso al mercato e contribuire alla tempestiva disponibilità di tecnologie sanitarie innovative per i pazienti. Quando presentano le informazioni, i dati, le analisi e le altre evidenze richieste, gli sviluppatori di tecnologie sanitarie dovrebbero pertanto rispettare i termini stabiliti a norma del presente regolamento.

La fissazione della tempistica per le valutazioni cliniche congiunte dei dispositivi medici e dei dispositivi medico-diagnostici in vitro dovrebbe tener conto della via di accesso al mercato molto decentralizzata di tali dispositivi e della disponibilità di pertinenti evidenze comprovate necessarie per effettuare una valutazione clinica congiunta. Poiché le evidenze richieste potrebbero essere disponibili soltanto dopo che il dispositivo medico o il dispositivo medico-diagnostico in vitro è stato immesso sul mercato, e al fine di consentirne la selezione per la valutazione clinica congiunta in un momento opportuno, dovrebbe essere possibile che le valutazioni di tali dispositivi avvengano dopo la loro immissione sul mercato.

In tutti i casi le attività congiunte realizzate ai sensi del presente regolamento, in particolare le valutazioni cliniche congiunte, dovrebbero mirare a produrre risultati tempestivi e di elevata qualità e a promuovere una maggiore collaborazione tra gli Stati membri in materia di HTA per i dispositivi medici e i dispositivi medico-diagnostici in vitro e non dovrebbero ritardare o interferire con la marcatura CE dei dispositivi medici o dei dispositivi medico-diagnostici in vitro, né ritardarne l’accesso al mercato. Tali attività dovrebbero essere separate e distinte dalle valutazioni normative effettuate a norma dei regolamenti (UE) 2017/745 e (UE) 2017/746 e non dovrebbero avere alcuna incidenza sulle decisioni adottate conformemente a tali regolamenti.

Al fine di agevolare il processo di preparazione delle valutazioni cliniche congiunte, agli sviluppatori di tecnologie sanitarie dovrebbe essere data, ove opportuno, la possibilità di partecipare a consultazioni scientifiche congiunte con il gruppo di coordinamento per ottenere orientamenti sulle informazioni, i dati, le analisi e altre evidenze che potrebbero essere richieste agli studi clinici. Gli studi clinici comprendono le sperimentazioni cliniche di medicinali, le indagini cliniche necessarie per la valutazione clinica dei dispositivi medici e gli studi delle prestazioni richiesti per la valutazione delle prestazioni dei dispositivi medico-diagnostici in vitro. Data la natura preliminare della consultazione, qualsiasi orientamento fornito non dovrebbe essere giuridicamente vincolante né per gli sviluppatori di tecnologie sanitarie, né per le autorità o gli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie. Tali orientamenti, tuttavia, dovrebbero rispecchiare lo stato dell’arte della scienza medica al momento della consultazione scientifica congiunta, in particolare nell’interesse dei pazienti.

Qualora le consultazioni scientifiche congiunte siano effettuate parallelamente alla preparazione della consulenza scientifica sui medicinali di cui al regolamento (CE) n. 726/2004 o parallelamente alla consultazione sui dispositivi medici di cui al regolamento (UE) 2017/745, tali processi paralleli, compreso lo scambio di informazioni tra i sottogruppi e l’Agenzia europea per i medicinali o i gruppi di esperti sui dispositivi medici, dovrebbero essere svolti al fine di garantire che la produzione di evidenze soddisfi le esigenze dei rispettivi quadri, pur preservando la separazione delle rispettive competenze.

Le valutazioni cliniche congiunte e le consultazioni scientifiche congiunte richiedono la condivisione di informazioni riservate tra gli sviluppatori di tecnologie sanitarie e le autorità e gli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie. Al fine di garantire la protezione di tali informazioni, le informazioni fornite al gruppo di coordinamento nel quadro delle valutazioni cliniche congiunte e delle consultazioni scientifiche congiunte dovrebbero essere divulgate a terzi solo previa stipulazione di un accordo di riservatezza. È necessario inoltre che qualunque informazione resa pubblica in merito ai risultati delle consultazioni scientifiche congiunte sia presentata in un formato reso anonimo, con la rimozione di tutte le informazioni sensibili sotto il profilo commerciale.

Al fine di garantire l’uso efficiente delle risorse disponibili, è opportuno prevedere un sistema di horizon scanning per consentire la tempestiva individuazione delle tecnologie sanitarie emergenti che potrebbero avere un impatto significativo sui pazienti, sulla sanità pubblica e sui sistemi sanitari nonché per orientare la ricerca. Tale sistema di horizon scanning potrebbe essere utilizzato per sostenere il gruppo di coordinamento nella pianificazione dei suoi lavori, in particolare in relazione alle valutazioni cliniche congiunte e alle consultazioni scientifiche congiunte, e potrebbe altresì fornire informazioni ai fini di una pianificazione a lungo termine a livello sia dell’Unione che nazionale.

L’Unione dovrebbe continuare a sostenere la cooperazione volontaria tra gli Stati membri in materia di valutazione delle tecnologie sanitarie in settori quali lo sviluppo e l’attuazione di programmi di vaccinazione e il rafforzamento delle capacità dei sistemi nazionali di HTA. Tale cooperazione volontaria dovrebbe inoltre promuovere le sinergie con le iniziative nell’ambito della strategia per il mercato unico digitale nei pertinenti settori digitali e basati sui dati dell’assistenza sanitaria con l’intento di fornire ulteriori evidenze dal mondo reale pertinenti per l’HTA. La cooperazione volontaria in materia di HTA può riguardare anche interventi come diagnosi complementari a cure, procedure chirurgiche, prevenzione e programmi di screening e di promozione della salute, strumenti delle tecnologie dell’informazione e della comunicazione e processi di assistenza integrata. I requisiti per valutare tecnologie sanitarie differenti variano a seconda delle loro caratteristiche specifiche e, pertanto, dovrebbe esserci un approccio in materia di HTA coerente e adeguato a tali differenti tecnologie sanitarie.

Al fine di garantire l’inclusività e la trasparenza delle attività congiunte, il gruppo di coordinamento dovrebbe coinvolgere e consultare ampiamente le organizzazioni di portatori di interessi nel settore della cooperazione dell’Unione in materia di HTA, comprese le organizzazioni dei pazienti, le organizzazioni degli operatori sanitari, le società cliniche e scientifiche, le associazioni di sviluppatori di tecnologie sanitarie, le organizzazioni dei consumatori e altre pertinenti organizzazioni non governative in campo sanitario. Dovrebbe essere istituita una rete di portatori di interessi per facilitare il dialogo tra le organizzazioni dei portatori di interessi e il gruppo di coordinamento.

Al fine di garantire che le attività congiunte siano della massima qualità scientifica e rispecchino lo stato dell’arte, è auspicabile che esperti esterni dotati di opportune competenze specialistiche approfondite forniscano un contributo alle valutazioni cliniche congiunte e alle consultazioni scientifiche congiunte. Nel novero di questo gruppo dovrebbero rientrare esperti clinici nel settore terapeutico interessato, pazienti affetti dalla malattia e altri pertinenti esperti per ciò che riguarda, ad esempio, il tipo di tecnologia sanitaria in questione o le questioni relative alla progettazione dello studio clinico. Le reti di riferimento europee potrebbero altresì essere utilizzate come fonte per individuare tali esperti e accedere alle necessarie conoscenze in settori terapeutici specifici. I pazienti, gli esperti clinici e altri pertinenti esperti dovrebbero essere selezionati per le loro competenze specifiche e agire a titolo individuale anziché rappresentare una particolare organizzazione o istituzione o un determinato Stato membro. Al fine di preservare l’integrità scientifica delle valutazioni cliniche congiunte e delle consultazioni scientifiche congiunte è opportuno elaborare norme per garantire l’indipendenza e l’imparzialità dei pazienti, degli esperti clinici e degli altri pertinenti esperti coinvolti ed evitare conflitti di interessi.

La cooperazione nel settore dell’HTA svolge un ruolo importante in tutto il ciclo della tecnologia sanitaria, nelle prime fasi di sviluppo, mediante il sistema di horizon scanning e la consultazione scientifica congiunta, e, successivamente, una volta che la tecnologia sanitaria è stata immessa sul mercato, attraverso la valutazione clinica congiunta e il suo aggiornamento.

Per garantire un approccio uniforme e guidato dagli Stati membri alle attività congiunte di cui al presente regolamento, il gruppo di coordinamento dovrebbe elaborare l’iter procedurale dettagliato e la relativa tempistica per le valutazioni cliniche congiunte, gli aggiornamenti delle valutazioni cliniche congiunte e le consultazioni scientifiche congiunte. Se del caso, e tenendo conto dei risultati del lavoro svolto nell’ambito delle azioni congiunte EUnetHTA, il gruppo di coordinamento dovrebbe elaborare norme distinte per i medicinali, i dispositivi medici e i dispositivi medico-diagnostici in vitro.

Il gruppo di coordinamento dovrebbe elaborare orientamenti metodologici sulle attività congiunte di cui al presente regolamento, sulla base delle norme internazionali in materia di medicina basata su evidenze. Il processo di valutazione dovrebbe basarsi sulle evidenze cliniche pertinenti, aggiornate e di elevata qualità. Il gruppo di coordinamento dovrebbe altresì elaborare orientamenti sulla nomina di valutatori e co-valutatori per le valutazioni cliniche congiunte e le consultazioni scientifiche congiunte, comprese le competenze scientifiche necessarie per effettuare le attività congiunte di cui al presente regolamento.

Nell’intento di garantire un approccio uniforme alle attività congiunte previste dal presente regolamento, è opportuno attribuire alla Commissione competenze di esecuzione al fine di decidere che, ove siano soddisfatte determinate condizioni, altri medicinali debbano essere oggetto di valutazioni cliniche congiunte in una data precedente alla tale data stabilita nel presente regolamento, per selezionare determinati dispositivi medici e dispositivi medico-diagnostici in vitro da sottoporre a valutazioni cliniche congiunte, e per definire norme procedurali dettagliate relative a taluni aspetti delle valutazioni cliniche congiunte e delle consultazioni scientifiche congiunte, norme procedurali generali relative a taluni aspetti delle valutazioni cliniche congiunte, e il formato e i modelli dei documenti da trasmettere. Se del caso, dovrebbero essere elaborate norme distinte per i medicinali, i dispositivi medici e i dispositivi medico-diagnostici in vitro. È altresì opportuno che tali competenze siano esercitate conformemente al regolamento (UE) n. 182/2011 del Parlamento europeo e del Consiglio¹¹.

Nella preparazione degli atti di esecuzione di cui al presente regolamento, è di particolare importanza che durante i lavori preparatori la Commissione svolga adeguate consultazioni, anche con il gruppo di coordinamento e a livello di esperti, nel rispetto dei principi stabiliti nell’accordo interistituzionale «Legiferare meglio» del 13 aprile 2016¹².

Al fine di garantire che siano disponibili risorse sufficienti per le attività congiunte di cui al presente regolamento, l’Unione dovrebbe cercare di finanziare in modo stabile e permanente le attività congiunte e la cooperazione volontaria, nonché la struttura di cornice finalizzata a supportare tali attività. Il finanziamento dovrebbe coprire in particolare i costi di produzione delle relazioni sulle valutazioni cliniche congiunte e sulle consultazioni scientifiche congiunte. Gli Stati membri, inoltre, dovrebbero avere la possibilità di distaccare esperti nazionali presso la Commissione con il compito di supportare i lavori del segretariato del gruppo di coordinamento.

Al fine di facilitare le attività congiunte e lo scambio di informazioni tra gli Stati membri in materia di HTA, è opportuno prevedere la creazione di una piattaforma informatica che contenga adeguate banche dati e canali di comunicazione sicuri. La Commissione dovrebbe servirsi delle banche dati e delle funzionalità sviluppate nell’ambito delle azioni congiunte EUnetHTA per lo scambio di informazioni ed evidenze e mirare a garantire una connessione tra la piattaforma informatica e altre infrastrutture di dati pertinenti ai fini dell’HTA, quali banche dati e registri relativi a dati dal mondo reale. Nel realizzare tale piattaforma informatica occorre inoltre valutare le opportunità offerte dal futuro spazio europeo di dati sanitari.

Al fine di assicurare una graduale introduzione ed effettuazione delle valutazioni cliniche congiunte a livello dell’Unione, nonché di salvaguardarne la qualità, è opportuno iniziare con un numero limitato di valutazioni cliniche congiunte. A decorrere da tre anni dalla data di applicazione del presente regolamento dovrebbe verificarsi un progressivo incremento del numero di valutazioni cliniche congiunte.

Al fine di garantire che il quadro di sostegno continui ad essere quanto più possibile efficiente e a offrire un favorevole rapporto costi-benefici, la Commissione dovrebbe presentare una relazione al Parlamento europeo e al Consiglio in merito all’applicazione del presente regolamento al più tardi entro tre anni dalla sua data di applicazione. La relazione dovrebbe concentrarsi sull’esame del valore aggiunto delle attività congiunte per gli Stati membri. In particolare, dovrebbe valutare se sia necessario introdurre un meccanismo di pagamento, che garantirebbe l’indipendenza del gruppo di coordinamento, attraverso il quale anche gli sviluppatori di tecnologie sanitarie contribuiscano al finanziamento delle consultazioni scientifiche congiunte. La relazione dovrebbe inoltre esaminare l’effetto della non duplicazione della richiesta di informazioni, dati, analisi e altre evidenze per la valutazione clinica congiunta in termini di riduzione degli oneri amministrativi per gli Stati membri e gli sviluppatori di tecnologie sanitarie, di agevolazione dell’accesso al mercato per i prodotti nuovi e innovativi e di riduzione dei costi. La relazione potrebbe avviare una valutazione dei progressi compiuti per quanto riguarda l’accesso dei pazienti a tecnologie sanitarie innovative, la sostenibilità dei sistemi sanitari e la capacità di HTA a livello degli Stati membri.

Entro due anni dall’inizio della valutazione dei medicinali che rientrano nell’ambito di applicazione del presente regolamento, gli Stati membri dovrebbero presentare alla Commissione una relazione in merito all’applicazione del presente regolamento e, in particolare, alla loro valutazione del valore aggiunto delle relazioni sulle valutazioni cliniche congiunte nei rispettivi processi nazionali HTA e del carico di lavoro del gruppo di coordinamento.

Al fine di adeguare l’elenco delle informazioni che gli sviluppatori di tecnologie sanitarie devono presentare, è opportuno delegare alla Commissione il potere di adottare atti conformemente all’articolo 290 TFUE in vista della modifica degli allegati I e II. È di particolare importanza che durante i lavori preparatori la Commissione svolga adeguate consultazioni, anche a livello di esperti, nel rispetto dei principi stabiliti nell’accordo interistituzionale «Legiferare meglio» del 13 aprile 2016. In particolare, al fine di garantire la parità di partecipazione alla preparazione degli atti delegati, il Parlamento europeo e il Consiglio ricevono tutti i documenti contemporaneamente agli esperti degli Stati membri, e i loro esperti hanno sistematicamente accesso alle riunioni dei gruppi di esperti della Commissione incaricati della preparazione di tali atti delegati.

La direttiva 2011/24/UE del Parlamento europeo e del Consiglio¹³ stabilisce che l’Unione è tenuta a sostenere e a facilitare la cooperazione e lo scambio di informazioni scientifiche tra gli Stati membri nell’ambito di una rete volontaria che collega fra loro le autorità o gli organismi nazionali responsabili per l’HTA designati dagli Stati membri. Poiché tali questioni sono disciplinate dal presente regolamento, la direttiva 2011/24/UE dovrebbe essere modificata di conseguenza.

Poiché l’obiettivo del presente regolamento, segnatamente l’istituzione di un quadro per le valutazioni cliniche congiunte di tecnologie sanitarie che rientrano nell’ambito di applicazione del regolamento stesso a livello dell’Unione, non può essere conseguito in misura sufficiente dagli Stati membri, ma a motivo della portata e degli effetti dell’azione, può essere conseguito meglio a livello di Unione, quest’ultima può intervenire, in base al principio di sussidiarietà sancito dall’articolo 5 del trattato sull’Unione europea (TUE). Il presente regolamento si limita a quanto è necessario per conseguire tali obiettivi in ottemperanza al principio di proporzionalità enunciato nello stesso articolo,